一個國際研究團隊近日在美國《科學·轉(zhuǎn)化醫(yī)學》雜志上報告說，他們新開發(fā)的一種基因編輯療法在小鼠實驗中可提高正確修復的肝細胞比例。這有望為數(shù)百種遺傳疾病提供新的治療方案。

目前，基因編輯療法已經(jīng)被用于治療某些罕見的遺傳疾病，但其基本機制主要是通過破壞或使有缺陷的基因失活，而不是直接修復導致疾病的基因突變，并且這些療法費用高昂。

美國萊斯大學和貝勒大學醫(yī)學院領銜的一個國際研究團隊最新開發(fā)出一種名為“修復驅(qū)動”的基因編輯療法，通過暫時抑制肝細胞存活所必需的富馬酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列過程，讓只有經(jīng)過基因編輯的肝細胞得以存活并增殖，未編輯或錯誤編輯的肝細胞則會被逐步淘汰。研究人員比喻說，這就像在一場比賽中，給了基因編輯過的細胞先發(fā)優(yōu)勢。

研究人員通過小鼠實驗發(fā)現(xiàn)，新療法能將正確修復的肝細胞比例從傳統(tǒng)方法的約1%提高到25%以上，并能進一步促進肝臟的再生。

研究人員表示，新療法提供的解決方案可應用于由肝臟基因突變引起的多種疾病，但仍需進一步研究以推進臨床應用。